Un equipo de investigadores ha desarrollado una innovadora terapia basada en ARN de última generación con el potencial de abordar una amplia variedad de enfermedadës genéticas que comparten el mismo tipo de mutacïón de origen, abarcando desde la distrofia muscular hasta ciertos tipos de cáncër.
El avance, publicado este jueves en la revista Science, se fundamenta en el uso del ARN de transferencia (ARNt), una molécula pequeña encargada de transportar aminoácidos esenciales durante la síntesis de proteínas.
Los científicos enfocaron su trabajo en las denominadas «mutaciones sin sentido», las cuales introducen una señal de parada prematura en las instrucciones genéticas requeridas para fabricar una proteína. Como consecuencia, las células producen proteínas truncadas o nulas, lo que interfiere con funciones biológicas clave y dificulta su tratamiento.
Este tipo de mutaciones es responsable de aproximadamente el 11 % de los trastornos genéticos hereditarios, incluidos diversos padecimientos musculares, neurológicos y oncológicos.
«El mismo tipo de señal de parada prematura puede presentarse en genes muy diversos, originando patologías que afectân a los pulmones, el cerebro, la musculatura y otros tejidos», señaló Bowen Li, coautor del estudio y profesor en la Facultad de Farmacia de la Universidad de Toronto.
La innovación del equipo liderado por Li radica en la modificación genética del ARNt para conseguir que las células omitan la instrucción de parada prematura. De este modo, el organismo logra completar la producción de las proteínas funcionales que de otra forma quedarían incompletas o ausentes.
«Nuestro objetivo a largo plazo es consolidar medicamentos basados en ARNt capaces de reconocer estas señales de parada comunes, permitiendo que una sola estrategia terapéutica sea aplicable a múltiples enfermedades genéticas», destacó el investigador.
Asimismo, los autores hallaron que este procedimiento puede combinarse de manera efectiva con fármacos ya aprobados para el tratamiento de la fibrosïs quística, abriendo la puerta a terapias conjuntas. El hallazgo representa un progreso significativo en la validación del uso clínico del ARNt.
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