Un nuevo tratamiento experimental para nïños con una forma de epilêpsia difícil de tratar es seguro y puede reducir drásticamente las convülsïones, ayudándoles a llevar vidas mucho más saludables y felices, según muestran los hallazgos de un ensayo clínico internacional dirigido por UCL (University College London) y Great Ormond Street Hospital (Reino Unido).
En un nuevo artículo publicado en ‘The New England Journal of Medicine’, los investigadores descubrieron que los nïños con síndrøme de Dravet tenían hasta un 91% menos de convülsïones cuando se les administraba regularmente un nuevo medicamento llamado zorevunersen. Los resultados también muestran, por primera vez, el potencial de reducir el impacto de la enfêrmëdad en los procesos mentales y el comportamiento del nïño. Su calidad de vida mejoró a lo largo de tres años y la mayoría de los efectos secundarios del tratamiento fueron leves.
El síndrøme de Dravet es una enfêrmëdad genética devâstadora que causa convülsïones frecuentes y difíciles de controlar, así como deterïoro del desarrollo neurológico a largo plazo. También causa dificultades para alimentarse, problemas de movimiento y un alto riesgo de muerte prematura. Los tratamientos actuales no controlan las convülsïones en la mayoría de los pacientes, y no existen medicamentos aprobados que aborden sus devâstadores efectos cognitivos y conductuales.
Zorevunersen (producido por Stoke Therapeutics en colaboración con Biogen) funciona abordando la causa subyacente de la enfêrmëdad: un gen defêctuoso. Los seres humanos normalmente tienen dos copias del gen SCN1A y en la mayoría de las personas con síndrome de Dravet, una copia de este gen no produce suficiente proteína para que sus células nerviosas funcionen correctamente. De esta forma, Zorevunersen actúa aumentando los niveles de la proteína producida por el gen sano SCN1A, con el objetivo de restaurar la función adecuada de las células nerviosas.
Este nuevo tratamiento podría ayudar a los nïños con síndrøme de Dravet a llevar una vida mucho más sana y feliz. En general, nuestros hallazgos demostraron que el zorevunersen es seguro y bien tolerado por la mayoría de los pacientes, lo que justifica una mayor evaluación en el estudio de fase tres en curso.
Con información de: La Web de la Salud
