El Instituto Charcot, con sede en París, anunció este jueves avances en un candidato de terapia génica destinado a combatïr variantes hereditarias de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), proyectando el inicio de sus primeros ensayos clínicos en humanos para el año 2028.
El organismo formalizó un acuerdo estratégico para acelerar la fase de desarrollo de la molécula AVR-001, una propuesta nacida de las investigaciones del doctor Bernard Schneider en la Escuela Politécnica Federal de Lausana (EPFL). Según la institución, las pruebas de laboratorio ubican este proyecto en una etapa preclínica sumamente avanzada.
La alianza internacional involucra al Institut Charcot, la Fundación ReMedys y la firma de biotecnología Avrion Therapeutics, empresa que asumirá el desarrollo técnico y el diseño farmacológico del tratamiento. La iniciativa busca potenciar proyectos de alto impacto contra la ELA y sumar alternativas prometedoras a la cartera del instituto francés.
El fármaco utiliza un vector AAV9 para disminuir de forma selectiva la producción de la proteína SOD1 en motoneuronas y astrocitos, células clave en el avance de la patología. Esta técnica pretende asegurar una acción terapéutica prolongada en las áreas del sistema nervioso central afectadäs por el trastorno.
La ELA, identificada originalmente en el siglo XIX por el neurólogo Jean-Martin Charcot, afectä actualmente a entre 450.000 y 500.000 personas a nivel global. Caracterizada por su rápida progresión sobre las funciones motoras, suele manifestarse entre los 40 y 70 años, registrando una incidenciä ligeramente superior en hombres.
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